70万一针的诺西那生钠注射液等罕见病“神药”纳入医保，将大幅降低患者负担，惠及众多罕见病患者群体。
诺西那生钠注射液纳入医保的背景与意义12月3日，国家医保局发布消息，全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，并于2022年1月1日起执行。此前，该药物价格高达70万元/针，患者需终身用药，治疗费用令普通家庭难以承受。纳入医保后，患者自付比例将显著降低，真正实现“病有所医”。
其他罕见病药物纳入医保的情况除诺西那生钠外，本次医保调整还纳入多款罕见病“神药”：
瑞普佳（法布雷病特效药）：法布雷病是一种X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者需长期用药。瑞普佳此前年治疗费用超百万元，纳入医保后将大幅减轻患者经济压力。
醋酸艾替班特注射液（飞泽优）：用于治疗遗传性血管性水肿急性发作，此前中国患者仅能通过输注冻干新鲜血浆缓解症状，该药纳入医保后填补了治疗空白。这些药物的纳入体现了医保目录调整对罕见病领域的精准支持，覆盖了遗传性、代谢性等多类罕见病种。
医保谈判成果与药品结构优化本次医保谈判共对117个药品进行谈判，成功94个，成功率80.34%，为近四年医保目录调整中成功率最高的一次（仅次于2018年抗癌药专项谈判）。谈判药品平均降价61.71%，高于前三次谈判的平均降幅（56.7%、60.7%、53.8%）。通过谈判，国家医保局累计将507个药品新增进入医保支付范围，同时调出部分“神药”“僵尸药”，优化了药品结构。调整后，医保目录内药品总数达2860种，其中西药1486种、中成药1374种，中药饮片892种，将于2022年1月1日正式执行。
新增药品的临床覆盖范围新增的74个药品涉及21个临床组别，精准补齐多领域用药需求：
慢性病用药：高血压、糖尿病、高血脂、精神病等20种，惠及长期用药人群。
肿瘤用药：18种，覆盖肺癌、乳腺癌等常见癌种，提升抗癌药物可及性。
抗感染用药：丙肝、艾滋病等15种，加强传染病防控能力。
罕见病用药：7种，包括SMA、法布雷病等，填补罕见病治疗空白。
其他领域：新冠肺炎治疗用药2种，妇女儿童用药12种，满足多元化医疗需求。
医保目录调整的长期影响国家医保局连续四年调整目录，推动药品使用端深刻变革：
患者受益面扩大：慢性病、肿瘤、罕见病等患者用药负担减轻，生命质量提升。
医药产业升级：谈判机制倒逼企业创新，促进高价值药品研发与合理定价。
医保基金可持续性：通过“以量换价”降低药品价格，同时优化目录结构，保障基金长期平稳运行。
此次调整标志着我国医保体系向“保基本、广覆盖、可持续”目标持续迈进，未来有望覆盖更多罕见病和临床急需药品，为患者带来更多希望。
